Sclerodermia: in prestito dalla IPF un farmaco per le complicanze polmonari

La Food and Drug Administration statunitense ha approvato oggi le capsule Ofev (nintedanib) per rallentare il tasso di declino della funzione polmonare negli adulti con malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica o sclerodermia, chiamata SSc-ILD. È il primo trattamento approvato dalla FDA per questa rara condizione polmonare. La sclerodermia è una malattia autoimmune rara che provoca l’ispessimento e la cicatrice dei tessuti in tutto il corpo, compresi i polmoni e altri organi. La malattia polmonare interstiziale o ILD è una condizione che colpisce l’interstizio, che fa parte della struttura polmonare ed è una delle manifestazioni patologiche più comuni di sclerderma. SSc-ILD è una malattia polmonare progressiva in cui la funzione polmonare diminuisce nel tempo e può essere debilitante e pericolosa per la vita. L’ILD è la principale causa di morte tra le persone con sclerodermia, in genere derivante da una perdita della funzione polmonare che si verifica quando i polmoni non possono fornire abbastanza ossigeno al cuore. Circa 100.000 persone negli Stati Uniti hanno la sclerodermia e circa la metà di questi pazienti ha SSc-ILD. I pazienti che soffrono di sclerodermia hanno bisogno di terapie efficaci: nintedanib (Ofev) è ora un’opzione di trattamento per rallentare il tasso di declino della funzione polmonare nei pazienti che hanno una malattia polmonare interstiziale da sclerodermia.

L’efficacia di Ofev nel trattamento di SSc-ILD è stata studiata in uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, su 576 pazienti di età compresa tra 20 e 79 anni con la malattia. I pazienti hanno ricevuto un trattamento per 52 settimane, con alcuni pazienti trattati fino a 100 settimane. I pazienti hanno ricevuto almeno una dose di nintedanib o placebo; Il 51,9% presentava sclerosi sistemica cutanea diffusa e il 48,4% riceveva micofenolato al basale. Il test primario di efficacia ha misurato la capacità vitale forzata, o FVC, che è una misura della funzione polmonare, definita come la quantità di aria che può essere espirata forzatamente dai polmoni dopo aver fatto il respiro più profondo possibile. Coloro che hanno assunto Ofev hanno avuto un declino della funzionalità polmonare inferiore rispetto a quelli trattati con placebo. Il profilo di sicurezza generale osservato nel gruppo di trattamento Ofev era coerente con il profilo di sicurezza noto della terapia. L’evento avverso grave più frequente riportato è stato la polmonite (2,8% Ofev vs. 0,3% placebo). Reazioni avverse che hanno portato a una riduzione permanente della dose sono state riportate nel 34% dei pazienti trattati con Ofev rispetto al 4% dei pazienti trattati con placebo. La diarrea è stata la reazione avversa più frequente che ha portato alla riduzione permanente della dose.

Le informazioni di prescrizione per Ofev includono avvertenze per i pazienti con insufficienza epatica moderata o grave, quelli con elevati enzimi epatici e danno epatico indotto da farmaci e pazienti con disturbi gastrointestinali. Ofev può anche causare tossicità embrio-fetale che può provocare danni al feto, eventi tromboembolici arteriosi, sanguinamento e perforazione gastrointestinale. Gli effetti indesiderati comuni rilevati con Ofev comprendono diarrea, nausea, dolore addominale, vomito, aumento degli enzimi epatici, riduzione dell’appetito, mal di testa, perdita di peso e ipertensione. Ofev è stato originariamente approvato nel 2014 per i pazienti adulti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF; vedere articoli in questo sito, per approfondimenti), che è un’altra condizione polmonare interstiziale letale. Ofev ha ricevuto la designazione di Priority Review, in base alla quale l’obiettivo della FDA è di agire su una domanda entro sei mesi in cui l’agenzia determina che il farmaco, se approvato, migliorerebbe significativamente la sicurezza o l’efficacia del trattamento, della diagnosi o della prevenzione di una grave condizione. Ofev ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano, che fornisce incentivi per assistere e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. La FDA ha concesso l’approvazione di Ofev per il trattamento della SSc-ILD alla compagnia Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals Inc.

  • A cura del Dr. Gianfrancesco Cormaci, PhD, specialista in Biochimica Clinica.

Pubblicazioni scientifiche

Distler O et al. Engl J Med. 2019 Jun 27; 380(26):2518-2528.

Kato M et al., Takahashi K. Sci Rep. 2019 Aug 19; 9(1):12062. 

Duarte AC et al. Clin Rheumatol. 2018 Apr; 37(4):1123-1127.                                     

Informazioni su Dott. Gianfrancesco Cormaci 1668 Articoli
- Laurea in Medicina e Chirurgia nel 1998 (MD Degree in 1998) - Specialista in Biochimica Clinica nel 2002 (Clinical Biochemistry specialty in 2002) - Dottorato in Neurobiologia nel 2006 (Neurobiology PhD in 2006) - Ha soggiornato negli Stati Uniti, Baltimora (MD) come ricercatore alle dipendenze del National Institute on Drug Abuse (NIDA/NIH) e poi alla Johns Hopkins University, dal 2004 al 2008. - Dal 2009 si occupa di Medicina personalizzata. - Detentore di un brevetto sulla preparazione di prodotti gluten-free a partire da regolare farina di frumento immunologicamente neutralizzata (owner of a patent concerning the production of bakery gluten-free products, starting from regular wheat flour). - Autore di un libro riguardante la salute e l'alimentazione, con approfondimenti su come questa condizioni tutti i sistemi corporei. - Autore di articoli su informazione medica, salute e benessere sui siti web salutesicilia.com e medicomunicare.it

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