Lotta al Parkinson: se il fattore di crescita non accede, si cerca un valido sostituto

Il morbo di Parkinson è una condizione progressiva e degenerativa che colpisce il sistema nervoso centrale. Di solito, i suoi sintomi più importanti riguardano il movimento: possono includere tremori involontari degli arti, rigidità e lentezza dei movimenti. Le stime del 2016 suggeriscono che circa 6,1 milioni di persone in tutto il mondo vivono con questa condizione, che al momento non ha cure. Gli specialisti continuano a cercare terapie promettenti, a tal fine stanno continuamente testando composti chimici di nuova concezione. In un nuovo studio, i ricercatori dell’Università di Helsinki, in Finlandia, hanno aderito a una molecola, chiamata BT13, che ritengono abbia un potenziale terapeutico per il morbo di Parkinson. L’ente benefico ha assegnato una sovvenzione per finanziare in parte gli sforzi degli scienziati che studiano il potenziale della BT13 nella terapia del Parkinson. Il team presenta i risultati delle loro ricerche – condotte in vitro e in vivo, su modelli murini – in un documento di studio pubblicato sulla rivista Movement Disorders. Precedenti ricerche hanno dimostrato che le persone con malattia di Parkinson sperimentano in genere una grave perdita di cellule che producono dopamina, un ormone e un messaggero chimico che svolge un ruolo complesso nella salute cerebrale.

La dopamina aiuta anche a regolare il movimento, il che spiega perché la perdita di cellule che producono dopamina è un aspetto chiave della malattia di Parkinson. Per questo motivo, molti specialisti hanno sperimentato modi per aumentare la produzione di dopamina nel cervello come trattamento più mirato per il Parkinson. Fino ad ora, molti studi si erano concentrati sul potenziale di una molecola specializzata – chiamata fattore neurotrofico derivato dalla linea delle cellule gliali (GDNF) – che potrebbe essere in grado di “guarire” le cellule produttrici di dopamina danneggiate nel cervello, ripristinandone la funzione. Tuttavia, il trattamento GDNF ha un difetto significativo: richiede una procedura chirurgica difficile che prevede il rilascio della molecola direttamente nel cervello. Questo perché la molecola non è in grado, da sola, di penetrare nella barriera emato-encefalica, (BEE) un confine cellulare protettivo contro sostanze e microrganismi che possono entrare nel cervello. Un gran numero di farmaci non è in grado di attraversarlo. Inoltre, recenti rapporti hanno dimostrato che la terapia GDNF non ha superato studi clinici, in quanto non era sufficientemente efficace nel trattamento della condizione. Nel frattempo, gli scienziati hanno cercato modi alternativi per stimolare la produzione di dopamina.

Il team dell’Università di Helsinki ha condotto esperimenti su linee cellulari e modelli murini per vedere se una molecola da loro scoperta nel 2017 potrebbe essere più efficace. Hanno scoperto che la molecola BT13 era effettivamente in grado di aumentare la dopamina nel cervello dei topi. Questo perché attiva il recettore del GDNF, chiamato c-Ret, in modo diretto e facendogli innescare delle cascate cellulari che porteranno alla sintesi di dopamina. Sembrava anche proteggere le cellule cerebrali incaricate della produzione di dopamina dalla morte. Ma ancora più importante, a differenza del GDNF, è stato in grado di aggirare la barriera emato-encefalica. Una delle maggiori sfide per la ricerca sul Parkinson è come superare i farmaci dalla barriera emato-encefalica, quindi l’entusiasmante scoperta di BT13 ha aperto una nuova strada per la ricerca da esplorare, e la molecola ha grandi promesse come un modo per rallentare o fermare Parkinson. Tuttavia, gli scienziati sottolineano che c’è ancora molto lavoro da fare prima di poter confermare che il nuovo approccio funziona negli esseri umani, in particolare per trasformare BT13 in un trattamento da testare in studi clinici, per vedere se potrebbe davvero trasformare la vita delle persone che convivono col parkinson.

Yulia Sidorova, PhD e ricercatrice conduttrice, conclude come lei e i suoi colleghi sono già al lavoro per raggiungere questo obiettivo: “Lavoriamo costantemente per migliorare l’efficacia di BT13. Ora stiamo testando una serie di composti simili, previsti da un programma per computer con caratteristiche ancora migliori. Il nostro obiettivo finale è far progredire questi composti in studi clinici nei prossimi anni”.

  • a cura del Dr. Gianfrancesco Cormaci, PhD; specialista in Biochimica Clinica.

Pubblicazioni scientifiche

Yadav L et al., Varjosalo M. iScience 2020 Feb 21; 23(2):100871. 

Petrov NA, Sidorova YS et al. Vopr Pitan. 2019; 88(6):63-71. 

Ardashov OV et al. ACS Chem Neurosci. 2019; 10(10):4337-4349. 

Valdman E et al. Eur J Pharmacol. 2017 Nov 15; 815:351-63.

0 0 vote
Article Rating
Informazioni su Dott. Gianfrancesco Cormaci 2443 Articoli
- Laurea in Medicina e Chirurgia nel 1998 (MD Degree in 1998) - Specialista in Biochimica Clinica nel 2002 (Clinical Biochemistry specialty in 2002) - Dottorato in Neurobiologia nel 2006 (Neurobiology PhD in 2006) - Ha soggiornato negli Stati Uniti, Baltimora (MD) come ricercatore alle dipendenze del National Institute on Drug Abuse (NIDA/NIH) e poi alla Johns Hopkins University, dal 2004 al 2008. - Dal 2009 si occupa di Medicina personalizzata. - Detentore di un brevetto sulla preparazione di prodotti gluten-free a partire da regolare farina di frumento immunologicamente neutralizzata (owner of a patent concerning the production of bakery gluten-free products, starting from regular wheat flour). - Responsabile del reparto Ricerca e Sviluppo per la società CoFood s.r.l. (leader of the R&D for the partnership CoFood s.r.l.) - Autore di un libro riguardante la salute e l'alimentazione, con approfondimenti su come questa condizioni tutti i sistemi corporei. - Autore di articoli su informazione medica, salute e benessere sui siti web salutesicilia.com e medicomunicare.it
Subscribe
Notificami

Questo sito usa Akismet per ridurre lo spam. Scopri come i tuoi dati vengono elaborati.

0 Commenti
Inline Feedbacks
View all comments