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terapia genica
BIOMEDICINA & SALUTE
La neuropatia CMT e le ragioni degli insuccessi di terapia genica: la revisione arriva con le staminali
La malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT) è un gruppo di malattie neurodegenerative familiari che causano neuropatia ereditaria motoria e sensoriale, con un'incidenza di 10-80 su...
MEDICINA CLINICA & SALUTE
L’Inghilterra approva la terapia genica per l’anemia falciforme: Casgevy è sotto review delle autorità competenti
L’anemia falciforme o drepanocitosi colpisce i globuli rossi nel sangue. La malattia fa sì che i globuli rossi diventino deformi, formando una forma a...
BIOMEDICINA & SALUTE
La sindrome X-fragile si mette in lista per la terapia genica: è ancora una volta l’antisenso che vince
La sindrome dell'X fragile è una condizione genetica risultante da un'espansione della ripetizione CGG nella sequenza del DNA del gene dell'X fragile (FMR1). Le...
RICERCA & SALUTE
“Visione” d’insieme: il metabolismo dell’occhio riesplorato per le retinopatie
Milioni di individui stanno progressivamente perdendo la vista a causa del deterioramento delle cellule dei loro occhi, ma una nuova terapia sviluppata dai ricercatori...
RICERCA & SALUTE
Anemia di Fanconi: un approccio innovativo batte la terapia genica?
Ricercatori pediatrici che studiano la malattia potenzialmente fatale anemia di Fanconi (FA), hanno escogitato un metodo per bloccare i segnali biologici anormali che guidano...
BIOMEDICINA & SALUTE
Malattie mitocondriali: parte grande studio di terapia mirata
I mitocondri contengono il loro DNA, noto come DNA mitocondriale o mtDNA, che è vitale per i mitocondri per generare l'energia necessaria per alimentare...
RICERCA & SALUTE
Terapia genica: le prime prove per l’insufficienza renale cronica
L'insufficienza renale cronica è un problema enorme e in crescita. Negli Stati Uniti, la malattia renale cronica colpisce circa 30 milioni di persone, la...
RICERCA & SALUTE
Malattie geniche: arriva l’amlexanox ad aggiustarle?
Le mutazioni nonsenso si verificano quando una mutazione ad un nucleotide di una tripletta determina la trasformazione di un codone codificante un amminoacido in un codone...
