Terapia genica Sanfilippo: approvato Fayuvi per la sindrome di tipo A
Approvata dall'FDA la prima terapia genica per la sindrome di Sanfilippo di tipo A (MPS IIIA). Il trattamento una tantum Fayuvi rallenta il declino cognitivo nei bambini.
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Tag: terapia genica
La pancreatite: un vecchio problema clinico in cerca di soluzioni innovative
Introduzione La pancreatite rimane un grave problema sanitario globale, comprendendo la pancreatite acuta (PA), la pancreatite cronica (PC) e la pancreatite autoimmune (PAI). La…
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Le terapie cellulari oggi: un breve quadro descrittivo ed etico-legislativo
Che cosa rientra nelle “terapie cellulari” Con “terapia cellulare” si intendono prodotti che usano cellule vive come principio attivo (autologhe o allogeniche), spesso geneticamente…
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Terapia antagomir: la nuova speranza di cura per la sindrome di Rett?
La sindrome di Rett è una condizione genetica che colpisce principalmente le ragazze. È causata da un gene MECP2 difettoso, situato sul cromosoma X.…
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Cambiare da colon a tenue? Si può: la nuova scoperta per la sindrome dell’intestino corto
Eliminando un singolo gene si riprogramma una parte dell’intestino crasso per funzionare come l’intestino tenue che assorbe i nutrienti. In uno studio preclinico, i…
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La biomedicina intorno ale cellule staminali: le possibilità di controllare, crescere, orientare e curare
Introduzione Le cellule staminali ematopoietiche (CSE) sono alla base della produzione di tutte le cellule del sangue e svolgono un ruolo cruciale nel mantenimento…
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La neuropatia CMT e le ragioni degli insuccessi di terapia genica: la revisione arriva con le staminali
La malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT) è un gruppo di malattie neurodegenerative familiari che causano neuropatia ereditaria motoria e sensoriale, con un’incidenza di 10-80 su…
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L’Inghilterra approva la terapia genica per l’anemia falciforme: Casgevy è sotto review delle autorità competenti
L’anemia falciforme o drepanocitosi colpisce i globuli rossi nel sangue. La malattia fa sì che i globuli rossi diventino deformi, formando una forma a…
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La sindrome X-fragile si mette in lista per la terapia genica: è ancora una volta l’antisenso che vince
La sindrome dell’X fragile è una condizione genetica risultante da un’espansione della ripetizione CGG nella sequenza del DNA del gene dell’X fragile (FMR1). Le…
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