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Tag: terapia genica

Adrenoleucodistrofia (malattia di Lorenzo)

Breve storia della malattia L'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X o XALD, è il disturbo perossisomiale più comune che colpisce sia i maschi che le femmine,...

Malattie rare del metabolismo

Le malattie rare del metabolismo sono congenite, circa 1 neonato ogni 1000 ne è affetto. Più di 500 malattie sono attribuibili a difetti metabolici...

Distrofia muscolare: senza vettori o “editing” si prova a rimpiazzare la proteina malata con una cugina

I ricercatori hanno identificato un gruppo di piccole molecole che potrebbero aprire la porta allo sviluppo di nuove terapie per la distrofia muscolare di...

Malattia di Huntington: opinioni fra trends di ricerca attuale ed etica diagnostica

La malattia di Huntington è una malattia genetica incurabile che viene ereditata in modo autosomico dominante. Una diagnosi della malattia di Huntington può essere...

Angioedema ereditario

Un braccio superiore che si gonfia al doppio della sua dimensione normale. Uno stomaco che inspiegabilmente gonfia causando dolore colico, vomito o diarrea. O...

Anemia falciforme: i vettori virali per la terapia genica sono in alto miglioramento

La malattia a cellule falciformi è una malattia del sangue ereditaria causata da una mutazione, o errore di ortografia, nel gene beta-globina (o gene...

Le immunodeficienze primitive

Le immunodeficienze primitive sono malattie congenite rare del sistema immunitario, si manifestano con la tendenza a contrarre infezioni frequenti anche molto gravi Le immunodeficienze primitive...

“Visione” d’insieme: il metabolismo dell’occhio riesplorato per le retinopatie

Milioni di individui stanno progressivamente perdendo la vista a causa del deterioramento delle cellule dei loro occhi, ma una nuova terapia sviluppata dai ricercatori...

Anemia di Fanconi: un approccio innovativo batte la terapia genica?

Ricercatori pediatrici che studiano la malattia potenzialmente fatale anemia di Fanconi (FA), hanno escogitato un metodo per bloccare i segnali biologici anormali che guidano...

Malattie mitocondriali: parte grande studio di terapia mirata

I mitocondri contengono il loro DNA, noto come DNA mitocondriale o mtDNA, che è vitale per i mitocondri per generare l'energia necessaria per alimentare...

Terapia genica: le prime prove per l’insufficienza renale cronica

L'insufficienza renale cronica è un problema enorme e in crescita. Negli Stati Uniti, la malattia renale cronica colpisce circa 30 milioni di persone, la...

Malattie geniche: arriva l’amlexanox ad aggiustarle?

Le mutazioni nonsenso si verificano quando una mutazione ad un nucleotide di una tripletta determina la trasformazione di un codone codificante un amminoacido in un codone...

Malattie genetiche: SLA e Huntington sotto pressione per strappare una cura

Alcuni farmaci usati per curare il cancro potrebbero potenzialmente essere una terapia efficace per la malattia di Huntington, secondo una nuova ricerca condotta dalla...

Terapia genica del diabete: i primi passi ci sono

I ricercatori potrebbero aver appena trovato un modo per ripristinare i normali livelli di glucosio nel sangue in un modello murino di diabete di...

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