Tag:

terapia genica

Cambiare da colon a tenue? Si può: la nuova scoperta per la sindrome dell’intestino corto

Eliminando un singolo gene si riprogramma una parte dell'intestino crasso per funzionare come l'intestino tenue che assorbe i nutrienti. In uno studio preclinico, i...

La biomedicina intorno ale cellule staminali: le possibilitĂ  di controllare, crescere, orientare e curare

Introduzione Le cellule staminali ematopoietiche (CSE) sono alla base della produzione di tutte le cellule del sangue e svolgono un ruolo cruciale nel mantenimento dell'emopoiesi...

La neuropatia CMT e le ragioni degli insuccessi di terapia genica: la revisione arriva con le staminali

La malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT) è un gruppo di malattie neurodegenerative familiari che causano neuropatia ereditaria motoria e sensoriale, con un'incidenza di 10-80 su...

L’Inghilterra approva la terapia genica per l’anemia falciforme: Casgevy è sotto review delle autoritĂ  competenti

L’anemia falciforme o drepanocitosi colpisce i globuli rossi nel sangue. La malattia fa sì che i globuli rossi diventino deformi, formando una forma a...

La sindrome X-fragile si mette in lista per la terapia genica: è ancora una volta l’antisenso che vince

La sindrome dell'X fragile è una condizione genetica risultante da un'espansione della ripetizione CGG nella sequenza del DNA del gene dell'X fragile (FMR1). Le...

“Visione” d’insieme: il metabolismo dell’occhio riesplorato per le retinopatie

Milioni di individui stanno progressivamente perdendo la vista a causa del deterioramento delle cellule dei loro occhi, ma una nuova terapia sviluppata dai ricercatori...

Anemia di Fanconi: un approccio innovativo batte la terapia genica?

Ricercatori pediatrici che studiano la malattia potenzialmente fatale anemia di Fanconi (FA), hanno escogitato un metodo per bloccare i segnali biologici anormali che guidano...

Malattie mitocondriali: parte grande studio di terapia mirata

I mitocondri contengono il loro DNA, noto come DNA mitocondriale o mtDNA, che è vitale per i mitocondri per generare l'energia necessaria per alimentare...