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Trastuzumab-deruxtecan: la nuova “testata” intelligente contro le metastasi tumorali al cervello

Con oltre 1.500.000 di nuovi casi all’anno, il cancro al seno è il tumore più comune nelle donne di tutto il mondo. Questo tipo di cancro colpisce anche meno dell’1% degli uomini. Il 15% delle pazienti con carcinoma mammario ha un carcinoma mammario HER2-positivo. In questa forma aggressiva di cancro, gli HER 2 (recettore EGFR per il fattore di crescita) agiscono come siti di attracco per il fattore EGF che guida la cellula tumorale a dividersi e quindi a crescere e metastatizzare. Il cancro metastatizza al cervello fino al 50% dei pazienti con carcinoma mammario metastatico HER2-positivo. Uno studio austriaco condotto da MedUni Vienna ha mostrato che le metastasi cerebrali attive nei pazienti con cancro al seno sono parzialmente o addirittura completamente regredite da una nuova classe di farmaci. Si tratta di un coniugato chimico di un anticorpo e di un farmaco chemioterapico che, secondo i risultati attuali, apre una strada completamente nuova nella ricerca oncologica e nella terapia mirata.

I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista “Nature Medicine” e sono considerati rivoluzionari nel trattamento delle metastasi cerebrali, una temuta complicanza del cancro. Lo studio ha incluso 14 donne e un uomo con cancro al seno HER2-positivo e metastasi cerebrali, che erano in cura dalla Divisione di Oncologia di MedUni Vienna e dall’Ospedale Universitario di Vienna. Nello studio, il gruppo di ricerca austriaco guidato da Matthias Preusser e Rupert Bartsch ha studiato l’agente trastuzumab deruxtecan (T-Dxd) come possibile nuovo approccio terapeutico nei casi in cui il cancro alseno si diffonde al cervello. Questa sostanza è un anticorpo monoclonale coniugato al dexrutecan, un derivato del topotecan, un veleno della topoisomerasi 2 attualmente impiegato contro diverse forme di cancro. Una volta che l’anticorpo è stato assorbito, rilascia il “carico utile”, cioè il farmaco tossico direttamente all’interno delle cellule. T-Dxd è stato approvato dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nel 2021 per il trattamento del carcinoma mammario HER2-positivo non resecabile o metastatico.

Finora non era noto se il nuovo coniugato potesse essere efficace nelle metastasi cerebrali attive. Sulla base dei recenti risultati dello studio, sono ora previste ulteriori indagini sulla nuova classe di farmaci. In questa indagine clinica di fase 2, T-Dxd ha ridotto le metastasi nel 73,3% dei pazienti e le ha fatte scomparire completamente dalle scansioni cerebrali in due pazienti su 15 (13,3%). Oltre a questo risultato estremamente positivo, i ricercatori hanno anche scoperto che il farmaco è stato ben tollerato: non si è verificato alcun deterioramento della funzione cerebrale o della qualità della vita dei partecipanti durante il periodo di trattamento. Inoltre, il farmaco è già approvato all’interno dell’UE e in altre parti del mondo: “Può quindi essere utilizzato immediatamente per il trattamento di pazienti con cancro al seno con metastasi cerebrali. I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista Nature Medicine e sono considerati rivoluzionari nel trattamento delle metastasi cerebrali da altri tipi di tumore.

  • A cura del Dr. Gianfrancesco Cormaci, PhD, specialista in Biochimica Clinica.

Pubblicazioni scientifiche

Bartsch R et al. Nature Med 2022 Aug 8 preprint.

Razis E et al. ESMO Open. 2022 Jun; 7(3):100483.

Twelves C et al. Clin Breast Cancer. 2022; 22(3):223.

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Dott. Gianfrancesco Cormaci
Dott. Gianfrancesco Cormaci
Laurea in Medicina e Chirurgia nel 1998, specialista in Biochimica Clinica dal 2002, ha conseguito dottorato in Neurobiologia nel 2006. Ex-ricercatore, ha trascorso 5 anni negli USA alle dipendenze dell' NIH/NIDA e poi della Johns Hopkins University. Guardia medica presso la casa di Cura Sant'Agata a Catania. In libera professione, si occupa di Medicina Preventiva personalizzata e intolleranze alimentari. Detentore di un brevetto per la fabbricazione di sfarinati gluten-free a partire da regolare farina di grano. Responsabile della sezione R&D della CoFood s.r.l. per la ricerca e sviluppo di nuovi prodotti alimentari, inclusi quelli a fini medici speciali.

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