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Nefropatia IgA: la speranza di cura dal primo farmaco ufficiale

La nefropatia da IgA è una malattia autoimmune che colpisce i filtri fini dei reni. Nei reni sani, questi filtri agiscono come un setaccio per pulire il sangue e consentire al corpo di espellere i prodotti di scarto che non ha bisogno nelle urine. Tuttavia, nelle persone con questa nefropatia, un anticorpo comune nel sangue chiamato IgA che ci aiuta a combattere l’infezione è per qualche motivo depositato nei reni. Questo produce infiammazione e cicatrici nei filtri, il che significa che non funzionano agli stessi livelli che ci si aspetterebbe in una persona sana. Un paziente di Birmingham è la prima persona ad essere reclutata in un nuovo studio in tutto il mondo, per testare nuovi trattamenti adatti a questa malattia. Il gruppo di ricerca responsabile si trova nell’Unità Renale John Walls al Leicester General Hospital, in Inghilterra. Il primo partecipante mondiale è John Watts (55 anni) di Knowle, vicino a Solihull a Birmingham. È stato assunto il 6 febbraio 2018.

Il nuovo studio sta esaminando l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato LNP023, che blocca un processo nel corpo che è noto per causare infiammazione e danni agli organi in persone con malattie autoimmuni come la nefropatia da IgA. Quest’uomo si è ammalato nel 2012 con problemi ai reni, che ha coinvolto un numero di test e da questi è stata fatta una diagnosi di nefropatia da IgA. Andando su Google, gli capitò di trovare alcune note del professor Barratt che stavano cercando persone per prendere parte a prove nel 2013. Il professor Jonathan Barratt, consulente onorario di Nefrologia presso gli ospedali di Leicester e Mayer professore di Medicina Renale all’Università di Leicester, sta conducendo lo studio. Ha detto: “Siamo lieti di aver reclutato il primo paziente in questo importante studio globale a Leicester, John è molto ben informato sulle sue condizioni e questa è la sua terza sperimentazione clinica con noi: è come parte della squadra.

Il professor Jonathan Barratt dirige i Mayer IgA Nephropathy Laboratories presso l’Università di Leicester. Nel 2017, l’Università di Leicester ha ricevuto un dono di 2,7 milioni di sterline da un filantropo per sostenere la sua ricerca per comprendere ulteriormente i meccanismi immunitari che portano allo sviluppo e alla progressione della nefropatia IgA e per stabilire il primo registro internazionale al mondo di pazienti con nefropatia IgA. “Conducendo questo studio, speriamo di stabilire se il nuovo farmaco riduce l’infiammazione renale e migliora la funzionalità renale nei pazienti con nefropatia da IgA. Dovremmo anche ottenere informazioni su quale dovrebbe essere il corretto dosaggio del farmaco, quanto è sicuro e quanto bene i pazienti tollerarlo perché stiamo sperimentando il farmaco a dosi diverse, e in effetti utilizzando un placebo che non contiene nessuno dei farmaci come confronto “.

Sebbene non sia nota al pubblico, la nefropatia da IgA è la forma più comune di infiammazione dei reni nel Regno Unito. Può colpire chiunque, anche se la maggior parte delle diagnosi sono negli uomini durante la loro adolescenza e vent’anni, spesso dopo un periodo di malattia come un’infezione al torace. Molte persone colpite dalla malattia prima lo scoprono perché hanno passato il sangue nelle loro urine e hanno preso contatto con un operatore sanitario per indagare sulla questione. Purtroppo, a parte la terapia con certi steroidi (prednisone, budesonide) non esiste attualmente una cura risolutiva, quindi il trattamento si concentra sulla riduzione della pressione sanguigna e il mantenimento di uno stile di vita sano per evitare il deterioramento renale. Un numero significativo di persone affette da questa malattia finirà in dialisi o avrà bisogno di un trapianto di rene.

Urge, dunque, una ricerca dedicata e una soluzione più radicale

  • a cura del Dr. Gianfrancesco Cormaci, PhD, specialista in Biochimica Clinica.

Pubblicazioni scientifiche

Matsukuma Y et al. Nephrology 2018 Jul; 23 Suppl 2:10-16.

Yeo SC et al. Pediatr Nephrol. 2018 May;33(5):763-777.

Locatelli F et al. Physiol Int. 2018 Jun 1; 105(2):101-109.

Fellström B et al. Lancet. 2017 Dec 16;390(10113):2625.

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Dott. Gianfrancesco Cormaci
Dott. Gianfrancesco Cormaci
Laurea in Medicina e Chirurgia nel 1998, specialista in Biochimica Clinica dal 2002, ha conseguito dottorato in Neurobiologia nel 2006. Ex-ricercatore, ha trascorso 5 anni negli USA alle dipendenze dell' NIH/NIDA e poi della Johns Hopkins University. Guardia medica presso la casa di Cura Sant'Agata a Catania. In libera professione, si occupa di Medicina Preventiva personalizzata e intolleranze alimentari. Detentore di un brevetto per la fabbricazione di sfarinati gluten-free a partire da regolare farina di grano. Responsabile della sezione R&D della CoFood s.r.l. per la ricerca e sviluppo di nuovi prodotti alimentari, inclusi quelli a fini medici speciali.

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