La malattia del rene policistico è una condizione ereditaria genetica in cui centinaia di piccole cisti o sacche piene di liquido crescono in tessuti renali sani. Queste cisti alla fine coprono tutti i tessuti sani e distruggono il rene riducendo la sua funzionalità. Queste cisti compaiono durante l’infanzia e crescono in numeri ogni anno dal 5 al 10%. Una persona su 2500 soffre di PKD e questo rende la PKD una delle più comuni malattie renali geneticamente ereditarie. Questi pazienti richiedono infine la dialisi per il regolare funzionamento e infine un trapianto di rene per la sopravvivenza. La vitamina D è tradizionalmente nota per il suo ruolo nel mantenimento dell’equilibrio del calcio, ma viene sempre più riconosciuta per una serie di altre importanti funzioni fisiologiche, tra cui la riduzione della pressione arteriosa e della proteinuria, nonché l’infiammazione e la fibrosi dei reni. Il deficit di vitamina D è associato a proteinuria, aumento della mortalità e può mediare la progressione verso l’insufficienza renale. Tolvaptan è il primo farmaco approvato dalla FDA nel 2009 come antagonista competitivo dei recettori V2 della vasopressina. Il suo nome popolare nel campo è “acquaretic”. Contrasta il basso contenuto di sodio nella PKD, ma non ci sono prove che possa ritardare l’insorgenza dell’insufficienza renale nel tempo.
Un gruppo di ricerca ha condotto studi clinici per testare se bere la giusta quantità di acqua potrebbe aiutare a trattare questa malattia renale mortale prima che progredisca verso l’insufficienza renale. Il profilo della sperimentazione clinica e la sua metodologia sono stati pubblicati sulla rivista BMJ Open, ei risultati finali saranno pubblicati in una data successiva al termine dello studio. Il processo, denominato PREVENT-ADPKD, è il lavoro di una squadra che comprende la dott.ssa Annette Wong, il professor David Harris, Carly Mannix e la dottoressa Gopi Rangan dell’ospedale Westmead. Hanno effettuato lo studio denominato PREVENT-ADPKD, per vedere se l’assunzione di acqua potesse ridurre le formazioni di cisti nei reni che portano ulteriormente al loro danno. Il dott. Rangan ha spiegato che l’acqua ferma l’ormone che consente la crescita della cisti, quindi è fondamentale assicurarsi di non avere sete. Ha aggiunto che una delle maggiori sfide del trattamento dell’ADPKD è che è incurabile. Oltre la metà dei pazienti alla fine sviluppa insufficienza renale, che necessita di dialisi regolare e trapianto di rene. Se questo trial mostra risultati incoraggianti, il dott. Rangan ritiene che molti pazienti con ADPKD potrebbero trarre grandi benefici. Un’adeguata assunzione di acqua può arrestare la progressione del danno renale prima che porti a insufficienza renale.
Il team aveva precedentemente condotto studi sugli animali in cui hanno dimostrato che un maggiore consumo di acqua può ridurre la crescita della cisti negli animali che sono stati indotti a sviluppare cisti renali. Questo sarebbe il primo studio a dimostrare come l’assunzione di acqua da bere ha aiutato gli esseri umani con ADPKD. Lo studio, che richiederebbe tre anni per essere completato, sarebbe uno studio clinico randomizzato e l’imaging RMN sarebbe utilizzato per valutare i tassi a cui queste cisti crescono nei reni. Oltre 240 pazienti si sono iscritti allo studio e i risultati sono attesi entro il 2020.
- a cura del Dr. Gianfrancesco Cormaci, PhD, specialista in Biochimica Clinica.
Pubblicazioni scientifiche.
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