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Trapianto di midollo: la semi-compatibilità va bene e si può renderla stabile

Raddoppiando la bassa quantità di radiazioni totali trasmesse ai pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo con cellule donatrici che sono solo “semi-abbinate”, il tasso di attecchimento è aumentato da circa il 50 a quasi il 100%, secondo un nuovo studio dei ricercatori di Johns Hopkins. I risultati, pubblicati online il 13 marzo su The Lancet Hematology, potrebbero offrire una probabilità significativamente maggiore di cura per i pazienti con malattie ematiche gravi e mortali, tra cui anemia falciforme e beta talassemia. Alla fine degli anni ’80, i ricercatori scoprirono che i trapianti di midollo osseo potevano potenzialmente curare l’anemia falciforme, una condizione con pochi trattamenti efficaci e una che di solito uccide i pazienti sui 40 anni. Tuttavia, da allora questo trattamento è stato usato con parsimonia. Fino a poco tempo fa, richiedeva ai donatori e ai riceventi di midollo osseo di integrarsi a vicenda in un insieme di proteine ​​note come antigeni di istocompatibilità (HLA) che vengono visualizzati sulle cellule. Senza una corrispondenza completa, il corpo del destinatario riconosce le cellule dei donatori come straniere e lancia un attacco distruttivo. Meno del 15% ha fratelli gemelli totalmente privi dello stesso difetto genetico che causa la malattia falciforme, e meno di un quarto ha corrispondenza completa in registri non correlati, poiché trovare una corrispondenza completa è difficile in questa popolazione di pazienti.

Pertanto, i ricercatori di Johns Hopkins hanno sviluppato un protocollo, pubblicato nel 2012, che consente ai pazienti di ricevere trapianti da parenti che sono solo a metà-abbinati. Questo progresso ha ampliato in modo significativo il bacino di potenziali donatori, ma i trapianti che ne derivano si sono innestati solo per produrre sangue nuovo sano circa il 50% delle volte. Cercando di aumentare le probabilità di attecchimento per queste semi-compatibilità, il team ha testato un nuovo protocollo per trapianti di midollo osseo in pazienti con grave anemia falciforme e beta talassemia, due disturbi del sangue correlati (emoglobinopatie), che sono causati da difetti nel gene della beta-globina. Hanno reclutato 17 pazienti per lo studio: 12 con anemia falciforme e 5 con beta talassemia, con un’età media di 16 anni. Ognuno di questi pazienti aveva un parente che poteva servire da semi-incontro per un trapianto di midollo osseo – fratelli, madri, padri e una zia. Come nel protocollo precedente, tutti hanno ricevuto dosi di chemioterapia e irradiazione totale del corpo per abbattere la loro risposta immunitaria al midollo osseo del donatore prima del trapianto. Invece di ricevere 200 centigray (cGy), la bassa dose di radiazioni fornita nel protocollo precedente, i pazienti nel nuovo studio hanno ricevuto il doppio, ovvero 400 cGy.

Dopo il trapianto, tutti hanno ricevuto una dose di ciclofosfamide, un farmaco che si è rivelato fondamentale per evitare una condizione potenzialmente mortale nota come malattia da trapianto contro ospite (GVHD) che è particolarmente diffusa nelle mezze compatibilità. Nei successivi 30, 60, 180 e 360 ​​giorni, e successivamente ogni anno, i ricercatori hanno testato il sangue dei pazienti per il chimerismo, la quantità di DNA presente dai loro donatori che segnala che un attecchimento riuscito ha avuto luogo. Hanno scoperto che tutti i pazienti, tranne uno con anemia falciforme, erano stati attirati con successo – un tasso significativamente più alto di quello osservato con il protocollo precedente. Sebbene cinque malattie del trapianto e dell’ospite siano state sviluppate, la condizione è stata risolta in ciascuno di questi pazienti. Al momento della pubblicazione dello studio, solo tre pazienti avevano ancora bisogno di assumere farmaci immunosoppressivi. Tutti coloro che avevano avuto successo con l’attecchimento avevano o una riduzione estrema o nessun sintomo della loro malattia – i pazienti con anemia falciforme non avevano più le crisi dolorose che sono le caratteristiche della loro condizione. Allo stesso modo, i pazienti con beta talassemia non erano più dipendenti da trasfusioni di sangue.

Robert Brodsky, MD, professore di medicina e ricerca oncologica presso la Johns Hopkins University School of Medicine, direttore della divisione di Ematologia, ha commentato insieme a Richard Jones, MD, direttore Programma di trapianto di midollo osseo del Johns Hopkins Kimmel Cancer Center. “Questi risultati sono davvero eccitanti dato che ci stiamo avvicinando a un tasso di guarigione del 90% per falcemia e beta-talassemia. I trapianti di midollo osseo non sono solo per pazienti con un donatore perfettamente abbinato: una mezza compatibilità è sicuramente abbastanza buona. Ciò si aggiunge ad un corpo completo e crescente di prove a supporto della sicurezza e dell’efficacia dei trapianti di midollo osseo con semi-compatibilità. Per consentire il trapianto è necessaria solo una terapia a basse dosi, rendendo il trapianto potenzialmente più sicuro per i pazienti che spesso non riescono a tollerare la terapia ad alte dosi necessaria per le terapie geniche. Abbiamo eseguito più di 1.000 trapianti di midollo osseo semi-compatibili, e i nostri studi clinici si sono dimostrati così efficaci, per sicurezza e tossicità paragonabili ai trapianti classici, che i trapianti semi-identici devono essere resi disponibile a più pazienti come opzione curativa”.

  • A cura del Dr. Gianfrancesco Cormaci, PhD, specialista in Biochimica Clinica.

Pubblicazioni scientifiche

Bolaños-Meade J et al., Brodsky RA. Lancet Haematol. 2019 Mar 13. 

McCurdy SR et al. Biol Blood Marrow Transplant. 2018 Dec 30. 

McCurdy SR et al. Biol Blood Marrow Transplant. 2018; 24(10):2056.

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Dott. Gianfrancesco Cormaci
Dott. Gianfrancesco Cormaci
Laurea in Medicina e Chirurgia nel 1998, specialista in Biochimica Clinica dal 2002, ha conseguito dottorato in Neurobiologia nel 2006. Ex-ricercatore, ha trascorso 5 anni negli USA alle dipendenze dell' NIH/NIDA e poi della Johns Hopkins University. Guardia medica presso la casa di Cura Sant'Agata a Catania. In libera professione, si occupa di Medicina Preventiva personalizzata e intolleranze alimentari. Detentore di un brevetto per la fabbricazione di sfarinati gluten-free a partire da regolare farina di grano. Responsabile della sezione R&D della CoFood s.r.l. per la ricerca e sviluppo di nuovi prodotti alimentari, inclusi quelli a fini medici speciali.

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