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Il diabete genetico ha un nuovo potenziale farmaco di controllo: le speranze uscite dalla vecchia DFMO

Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune che induce il sistema immunitario del corpo ad attaccare e distruggere le cellule beta produttrici di insulina nel pancreas. La gestione tradizionale del diabete di tipo 1 prevede principalmente la sostituzione dell’insulina mancante con iniezioni che, sebbene efficaci, possono essere costose e onerose. Ma nessuna molecola conosciuta è in grado di prevenire la morte delle cellule beta e il diabete autoimmune a livello clinico. Un nuovo studio condotto da ricercatori dell’Università di Chicago Medicine e dell’Indiana University suggerisce che un farmaco esistente potrebbe essere riproposto per trattare il diabete di tipo 1, riducendo potenzialmente la dipendenza dall’insulina come unico trattamento.

La ricerca si è concentrata su un farmaco noto chiamato alfa-difluoro-metilornitina (DFMO) che inibisce la ornitina decarbossilasi (ODC1), un enzima che svolge un ruolo chiave nel metabolismo delle poliammine e la replicazione cellulare. Gli ultimi risultati traslazionali sono il culmine di anni di ricerca: nel 2010, mentre l’autore corrispondente Raghu Mirmira, MD, PhD, era all’Università dell’Indiana, lui e il suo laboratorio hanno eseguito esperimenti biochimici fondamentali sulle cellule beta in coltura. Hanno scoperto che la soppressione del percorso metabolico alterato dal DFMO aiuta a proteggere le cellule beta dai fattori ambientali, suggerendo la possibilità di preservare e persino ripristinare queste cellule vitali nei pazienti con diagnosi di diabete di tipo 1.

I ricercatori hanno confermato le loro osservazioni a livello preclinico nel pesce zebra e poi nei topi, prima che l’autrice senior Linda DiMeglio, MD, MPH, Professoressa di Pediatria presso la Indiana University School of Medicine ed endocrinologa pediatrica presso Riley Children’s Health, lanciasse uno studio clinico per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nei pazienti con diabete di tipo 1. I risultati dello studio, finanziato dalla Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) col supporto della da Panbela Therapeutics, hanno indicato che il farmaco è sicuro per i pazienti con diabete di tipo 1 e può aiutare a mantenere stabili i livelli di insulina proteggendo le cellule beta.

È importante sottolineare che la DFMO è un vecchio farmaco antitumorale, usato anche in laboratorio per studiare il metabolismo delle poliammine. E’ già stato approvato dalla FDA come iniezione ad alte dosi dal 1990 per il trattamento della malattia del sonno africana (tripanosomiasi) e ha ricevuto la designazione di terapia innovativa per la terapia di mantenimento del neuroblastoma dopo la remissione nel 2020. L’approvazione normativa preesistente potrebbe potenzialmente facilitarne l’uso nel diabete di tipo 1, risparmiando sforzi e spese e fornendo il trattamento ai pazienti più velocemente.

  • A cura del Dr. Gianfrancesco Cormaci, PhD, specialista in Biochimica Clinica.

Pubblicazioni scientifiche

Sims EK et al. Cell Reports Med 2023 Nov; in press.

Felton JL et al. Commun Med (Lond). 2023; 3(1):130.

Forlenza GP et al. JAMA. 2023 Mar; 329(12):990-99.

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Dott. Gianfrancesco Cormaci
Dott. Gianfrancesco Cormaci
Laurea in Medicina e Chirurgia nel 1998, specialista in Biochimica Clinica dal 2002, ha conseguito dottorato in Neurobiologia nel 2006. Ex-ricercatore, ha trascorso 5 anni negli USA alle dipendenze dell' NIH/NIDA e poi della Johns Hopkins University. Guardia medica presso la casa di Cura Sant'Agata a Catania. In libera professione, si occupa di Medicina Preventiva personalizzata e intolleranze alimentari. Detentore di un brevetto per la fabbricazione di sfarinati gluten-free a partire da regolare farina di grano. Responsabile della sezione R&D della CoFood s.r.l. per la ricerca e sviluppo di nuovi prodotti alimentari, inclusi quelli a fini medici speciali.

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