Tag: massa muscolare

La distrofia muscolare (DMD) è la più comune malattia neuromuscolare genetica, che colpisce uno su 3.500-6.000 nati maschi. La malattia è caratterizzata da progressiva debolezza muscolare e degenerazione con perdita di contrattilità. È causato da una delle numerose mutazioni nel gene DMD. I pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) hanno poche opzioni di trattamento. I farmaci attualmente disponibili o in via di sviluppo mirano solo a un sottogruppo di pazienti DMD con una particolare mutazione genetica o provocano effetti collaterali significativi. Un particolare farmaco che ha come bersaglio...