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Un team guidato da ricercatori del Massachusetts General Hospital, membro fondatore del sistema sanitario Mass General Brigham, ha utilizzato un nuovo farmaco per salvare la vita di un paziente affetto da porpora trombotica trombocitopenica immune (iTTP), una malattia rara caratterizzata da coagulazione incontrollata in tutto il corpo. piccoli vasi sanguigni. Il gruppo descrive il primo uso clinico del farmaco per l’iTTP nel New England Journal of Medicine. L’iTTP è il risultato di un attacco autoimmune contro un enzima chiamato ADAMTS13 responsabile della scissione di una grande proteina coinvolta nella coagulazione del sangue. L’attuale pilastro della terapia per questa malattia del sangue pericolosa per la vita è lo scambio plasmatico, che rimuove gli autoanticorpi dannosi e fornisce ADAMTS13 extra.

Lo scambio plasmatico induce una risposta clinica nella maggior parte dei pazienti, ma può ripristinare nella migliore delle ipotesi solo circa la metà della normale attività di ADAMTS13. Al contrario, una forma ricombinante dell’enzima umano (rADAMTS13; Apadamtase alfa) offre la possibilità di un rilascio di ADAMTS13 notevolmente aumentato. rADAMTS13 è stato recentemente approvato per i pazienti con porpora trombotica trombocitopenica congenita, che si verifica in pazienti nati con la perdita completa del gene ADAMTS13. È discutibile se rADAMTS13 possa essere efficace nell’iTTP data la presenza di autoanticorpi inibitori anti-ADAMTS13, ma il team ha ricevuto il permesso dalla FDA americana di utilizzare rADAMTS13 donato dal produttore per un caso di uso compassionevole in un paziente morente con iTTP resistente alle terapie.

Il ricercatore capo Dr. Bendapudi ha notato che il rADAMTS13 infuso ha sopraffatto gli autoanticorpi inibitori nel paziente e ha invertito gli effetti trombotici dell’iTTP. Questo impatto è stato osservato quasi immediatamente dopo la somministrazione di rADAMTS13, dopo che lo scambio plasmatico giornaliero non era riuscito a indurre la remissione. Il 9 novembre 2023, Apadamtase alfa è stata approvata negli Stati Uniti per la terapia sostitutiva enzimatica profilattica e al bisogno in pazienti pediatrici e adulti con TTP congenita. Apadamtase alfa è in fase di revisione regolatoria per la TTP congenita nell’UE e in Giappone, ed è in fase di sviluppo clinico per la TTP immunomediata in diversi paesi in tutto il mondo. Negli Stati Uniti è in corso lo sviluppo clinico di Apadamtase alfa per il trattamento delle crisi vaso-occlusive correlate all’anemia falciforme.

Recentemente è iniziato anche uno studio clinico randomizzato di fase 2b per l’iTTP.

  • A cura del Dr. Gianfrancesco Cormaci, PhD, specialista in Biochimica Clinica.

Pubblicazioni scientifiche

Bendapudi PK et al. New Engl J Med. 2024; 390(18):1690.

Scully M, Antun A et al. New Engl J Med. 2024; 390(17):1584.

Sakai K, Matsumoto M. J Clin Med. 2023 May 9;12(10):3365.

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Dott. Gianfrancesco Cormaci
Dott. Gianfrancesco Cormaci
Laurea in Medicina e Chirurgia nel 1998, specialista in Biochimica Clinica dal 2002, ha conseguito dottorato in Neurobiologia nel 2006. Ex-ricercatore, ha trascorso 5 anni negli USA alle dipendenze dell' NIH/NIDA e poi della Johns Hopkins University. Guardia medica presso la casa di Cura Sant'Agata a Catania. In libera professione, si occupa di Medicina Preventiva personalizzata e intolleranze alimentari. Detentore di un brevetto per la fabbricazione di sfarinati gluten-free a partire da regolare farina di grano. Responsabile della sezione R&D della CoFood s.r.l. per la ricerca e sviluppo di nuovi prodotti alimentari, inclusi quelli a fini medici speciali.

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