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Terapia genica del diabete: i primi passi ci sono

I ricercatori potrebbero aver appena trovato un modo per ripristinare i normali livelli di glucosio nel sangue in un modello murino di diabete di tipo 1, che potrebbe rivelarsi una soluzione promettente per le persone con diabete di tipo 1 o di tipo 2 in futuro. Una terapia genica che ripristina i livelli normali di glucosio nel sangue nel diabete, riprogrammando le cellule alfa nel pancreas in cellule beta produttrici di insulina, è in arrivo. Il dottor George Gittes, professore di chirurgia e di pediatria all’Università di Pittsburgh School of Medicine in Pennsylvania, e il team hanno condotto lo studio. Le loro scoperte sono state pubblicate sulla rivista Cell Stem Cell. Il diabete di tipo 1, una malattia autoimmune cronica, colpisce circa 25 milioni fra bambini e adulti negli Stati Uniti. Il sistema immunitario, che di solito distrugge i germi e le sostanze estranee, avvia erroneamente un attacco alle cellule beta produttrici di insulina che si trovano nel pancreas, che quindi si traduce in alti livelli di glucosio nel sangue. Nel corso del tempo, il diabete di tipo 1 può avere un effetto significativo sugli organi principali e causare neuropatie, malattie cardiache e dei vasi sanguigni, danni ai reni, agli occhi e ai piedi, condizioni della pelle e complicanze durante la gravidanza.

I ricercatori nel campo del diabete di tipo 1 hanno mirato a sviluppare un trattamento che conserva e ripristina la funzione delle cellule beta, che, a sua volta, reintegrerà l’insulina, responsabile del trasferimento di glucosio nel sangue nelle cellule per produrre energia. Una barriera a questa soluzione è che le nuove cellule che derivano dalla terapia di sostituzione delle cellule beta verrebbero probabilmente distrutte dal sistema immunitario. Per superare questo ostacolo, il team ha ipotizzato che altre cellule simili potrebbero essere riprogrammate per comportarsi in modo simile alle cellule beta e produrre insulina, ma che sono abbastanza diverse da non essere riconosciute e distrutte dal sistema immunitario. Il team ha progettato un vettore virale adeno-associato (AAV) che ha fornito due proteine ​​- Pdx1 e MafA – al pancreas del topo. Pdx1 e MafA supportano la proliferazione, la funzione e la maturazione delle cellule beta e possono infine trasformare le cellule alfa in cellule beta produttrici di insulina. Le cellule alfa erano i candidati ideali per la riprogrammazione. Sono abbondanti, simili alle cellule beta e localizzati nel pancreas, il che aiuterebbe tutti con il processo di riprogrammazione. L’analisi delle cellule alfa trasformate ha mostrato una riprogrammazione cellulare quasi completa alle cellule beta.

Il dott. Gittes e il team hanno dimostrato che in un modello murino di diabete, i livelli di glucosio nel sangue sono stati ripristinati per circa 4 mesi con la terapia genica. I ricercatori hanno anche scoperto che Pdx1 e MafA trasformano le cellule alfa umane in cellule beta in vitro. Spiega: “La terapia genica virale sembra creare queste nuove cellule produttrici di insulina che sono relativamente resistenti a un attacco autoimmune.” Questa resistenza sembra essere dovuta al fatto che queste nuove cellule sono leggermente diverse dalle normali cellule di insulina, ma non così diversi da non funzionare bene. Questo studio è essenzialmente la prima descrizione di un singolo intervento clinicamente traducibile e semplice nel diabete autoimmune che normalizza gli zuccheri nel sangue e, soprattutto, senza immunosoppressione”. Una sperimentazione clinica in entrambi i diabetici di tipo 1 e di tipo 2 nel il prevedibile futuro immediato è abbastanza realistico, data l’impressionante natura dell’inversione del diabete, insieme alla fattibilità dei pazienti per effettuare la terapia genica AAV”. Gli scienziati stanno testando la terapia genica nei primati non umani. In caso di successo, inizieranno a lavorare con la Food and Drug Administration (FDA) per approvare l’uso negli esseri umani con diabete.

  • a cura del Dr. Gianfrancesco Cormaci, PhD, specialista in Biochimica Clinica.

Pubblicazioni scientifiche

Xiao X et al. Cell Stem Cell. 2018 Jan 4; 22(1):78-90.

Socorro M et al. Sci Rep. 2017 Dec 13;7(1):17539.

Siu JJ et al. Mol Ther Methods Clin Dev. 2017 Sep 29; 7:83-95. 

Paredes-Juarez GA. Expert Rev Precis Med Drug Dev. 2017; 2(1):57-67.

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Dott. Gianfrancesco Cormaci
Dott. Gianfrancesco Cormaci
Laurea in Medicina e Chirurgia nel 1998, specialista in Biochimica Clinica dal 2002, ha conseguito dottorato in Neurobiologia nel 2006. Ex-ricercatore, ha trascorso 5 anni negli USA alle dipendenze dell' NIH/NIDA e poi della Johns Hopkins University. Guardia medica presso la casa di Cura Sant'Agata a Catania. In libera professione, si occupa di Medicina Preventiva personalizzata e intolleranze alimentari. Detentore di un brevetto per la fabbricazione di sfarinati gluten-free a partire da regolare farina di grano. Responsabile della sezione R&D della CoFood s.r.l. per la ricerca e sviluppo di nuovi prodotti alimentari, inclusi quelli a fini medici speciali.

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