HomeRICERCA & SALUTEDistrofia muscolare: arriva il farmaco che attiva le cellule staminali muscolari

Distrofia muscolare: arriva il farmaco che attiva le cellule staminali muscolari

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una forma fatale di un disturbo di deperimento muscolare che colpisce un individuo su 5.000-10.000. La malattia è causata da mutazioni in un gene sul cromosoma X. Con il trattamento, quelli con DMD hanno una vita media di circa 25 anni. I ragazzi con la malattia in genere hanno bisogno di usare una sedia a rotelle all’età di 12 anni e richiedono una ventilazione meccanica per aiutare con la respirazione. Molti alla fine soffrono di insufficienza cardiaca o respiratoria. In un articolo pubblicato su Nature Reports Scientific Reports, i ricercatori della Saint Louis University (SLU) riferiscono che un nuovo farmaco riduce la fibrosi (cicatrizzazione) e previene la perdita della funzione muscolare in un modello animale di DMD, fornendo un approccio promettente nella progettazione di nuovi farmaci per quelli che soffrono di DMD. Thomas Burris, Ph.D., Cattedra di farmacologia e fisiologia all’Università di Saint Louis e Colin Flaveny, Ph.D., assistente professore di farmacologia e fisiologia alla SLU, studia gli ormoni naturali che regolano i recettori nucleari.

Comprendendo come funzionano gli ormoni naturali del corpo, mirano a sviluppare composti sintetici per indirizzare questi recettori al fine di creare farmaci per curare le malattie. Nel corso di questo lavoro, Burris e Flaveny hanno esplorato i ruoli del recettore nucleare Rev-Erb alfa, che regola i processi chiave nel corpo, dal sonno al colesterolo e, più recentemente, la rigenerazione muscolare. Recentemente, il loro team ha scoperto che Rev-Erb sembra svolgere ruoli unici per ogni stadio dello sviluppo del tessuto muscolare. Le cellule staminali muscolari che aiutano a sostituire il tessuto muscolare danneggiato producono mioblasti che possono riprodursi (proliferare) o formare tessuto muscolare (differenziare). Un declino nell’espressione di Rev-Erb porta alla differenziazione di mioblasti. Viceversa, un aumento nell’espressione di Rev-Erb è coinvolto nella regolazione della funzione mitocondriale e metabolica nel muscolo scheletrico completamente differenziato. Il team ha dimostrato che Rev-Erb è un regolatore della differenziazione muscolare e che un farmaco che inibisce questo recettore, chiamato SR8278, stimola la rigenerazione muscolare dopo una lesione acuta.

Nei topi mdx (il modello sperimentale per DMD), SR8278 ha aumentato la massa magra e la funzione muscolare e ha ridotto la fibrosi muscolare e la degradazione delle proteine ​​muscolari. È interessante notare che gli scienziati hanno anche scoperto che SR8278 ha aumentato il pool di cellule staminali attraverso la stimolazione della segnalazione di Notch e Wnt. Questi due percorsi coinvolti nella crescita delle cellule embrionali e l’orientamento per la specializzazione dei tessuti. In seguito a questi promettenti risultati, hanno deciso di esplorare se il farmaco SR8278 potesse rallentare la progressione della distrofia muscolare in un modello animale. I pazienti con DMD sperimentano cicli di distruzione e rigenerazione muscolare che promuovono l’infiammazione, la fibrosi (cicatrizzazione) e la perdita della funzione del muscolo scheletrico e cardiaco. Convalidando la loro teoria, il team di ricerca ha scoperto che SR8278 aumentava la massa magra e la funzione muscolare e diminuiva la fibrosi muscolare e la degradazione delle proteine ​​muscolari nei topi. I loro risultati suggeriscono che Rev-Erb è un potente bersaglio per il trattamento della DMD, aprendo la strada a trattamenti migliori per chi ha questa malattia debilitante.

  • a cura del Dr. Gianfrancesco Cormaci, PhD, specialista in Biochimica  Clinica.

Pubblicazioni scientifiche

Welch DR et al., Flaveny CA. Sci Rep. 2017 Dec 7; 7(1):17142. 

Mayeuf-Louchart A et al., Duez H. Sci Rep. 2017 Oct 30; 7(1):14383. 

Welch RD et al., Flaveny CA. Mol Metab. 2017 May 19; 6(7):703-14.

Dott. Gianfrancesco Cormaci
- Laurea in Medicina e Chirurgia nel 1998 (MD Degree in 1998) - Specialista in Biochimica Clinica nel 2002 (Clinical Biochemistry residency in 2002) - Dottorato in Neurobiologia nel 2006 (Neurobiology PhD in 2006) - Ha soggiornato negli Stati Uniti, Baltimora (MD) come ricercatore alle dipendenze del National Institute on Drug Abuse (NIDA/NIH) e poi alla Johns Hopkins University, dal 2004 al 2008. - Dal 2009 si occupa di Medicina personalizzata. - Guardia medica presso strutture private dal 2010 - Detentore di due brevetti sulla preparazione di prodotti gluten-free a partire da regolare farina di frumento immunologicamente neutralizzata (owner of patents concerning the production of bakery gluten-free products, starting from regular wheat flour). - Responsabile del reparto Ricerca e Sviluppo per la società CoFood s.r.l. (leader of the R&D for the partnership CoFood s.r.l.) - Autore di un libro riguardante la salute e l'alimentazione, con approfondimenti su come questa condizioni tutti i sistemi corporei. - Autore di articoli su informazione medica e salute sui siti web salutesicilia.com, medicomunicare.it e in lingua inglese sul sito www.medicomunicare.com
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